帕金森病治療領(lǐng)域迎來歷史性時(shí)刻，拜耳公司引領(lǐng)的細(xì)胞療法正式邁入關(guān)鍵III期臨床階段，為數(shù)百萬患者帶來疾病修飾治療的新希望。
2025年9月22日，拜耳公司宣布其針對(duì)帕金森病的創(chuàng)新細(xì)胞療法bemdaneprocel取得重大進(jìn)展：首位患者已在關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)exPDite-2中接受治療。
同時(shí)，拜耳在研基因療法AB-1005的II期臨床試驗(yàn)REGENERATE-PD也在歐洲完成首批患者隨機(jī)化分組。這一雙重進(jìn)展使得拜耳成為全球首家同時(shí)推進(jìn)帕金森病細(xì)胞療法和基因療法的藥企，標(biāo)志著帕金森治療從癥狀控制轉(zhuǎn)向疾病修飾的重大轉(zhuǎn)變。
帕金森病作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，影響著全球超過1000萬人的健康與生活。這是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，其主要病理特征為大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元死亡，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)功能持續(xù)喪失。患者常見癥狀包括震顫、肌肉僵硬和動(dòng)作遲緩等運(yùn)動(dòng)障礙，同時(shí)伴有非運(yùn)動(dòng)癥狀如疲勞、認(rèn)知問題和抑郁等。這些癥狀通常隨時(shí)間推移而加劇，使日常任務(wù)變得異常困難。
目前帕金森病的標(biāo)準(zhǔn)治療主要依賴藥物治療（如左旋多巴），這些治療雖能在短期內(nèi)緩解癥狀，但長期使用會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，且無法逆轉(zhuǎn)或延緩神經(jīng)元的持續(xù)損失。
面對(duì)這一挑戰(zhàn)，醫(yī)學(xué)界一直在尋找能夠改變疾病進(jìn)程而不僅僅是控制癥狀的創(chuàng)新療法。細(xì)胞療法和基因療法作為再生醫(yī)學(xué)的重要組成部分，有望實(shí)現(xiàn)從根源上修復(fù)受損神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的目標(biāo)。
Bemdaneprocel（也稱為BRT-DA01）是一種“現(xiàn)貨型”同種異體干細(xì)胞衍生療法。該療法由人胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，通過外科手術(shù)植入帕金森病患者大腦的特定區(qū)域。這些移植的細(xì)胞在被植入后將繼續(xù)發(fā)育成成熟的多巴胺神經(jīng)元，并有可能重建被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，從而恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。
“對(duì)帕金森病患者來說，多巴胺分泌細(xì)胞減少導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)障礙。” BlueRock高級(jí)副總裁、bemdaneprocel產(chǎn)品負(fù)責(zé)人Gabi Belfort博士解釋，“Bemdaneprocel旨在用新的多巴胺分泌神經(jīng)元取代這些受損細(xì)胞。”
與傳統(tǒng)藥物治療相比，bemdaneprocel的策略是從疾病根源入手，替代受損的多巴胺能神經(jīng)元，而不僅僅是補(bǔ)充多巴胺。這種方法有望為帕金森病提供一種長期且持久的治療效果，而非短暫緩解癥狀。
Bemdaneprocel的臨床開發(fā)進(jìn)程基于嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)證據(jù)。在早期的I期臨床試驗(yàn)中，該療法已展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。
2025年4月，拜耳公布了bemdaneprocel的I期臨床試驗(yàn)exPDite的18個(gè)月數(shù)據(jù)，結(jié)果發(fā)表于頂級(jí)期刊《Nature》。數(shù)據(jù)顯示，移植后18個(gè)月，F-DOPA PET成像信號(hào)有所增加，表明移植的細(xì)胞能夠在患者腦內(nèi)存活并成功植入。
更為詳細(xì)的24個(gè)月數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了療法的潛力。在I期試驗(yàn)中，12名帕金森病患者接受了兩種不同劑量的bemdaneprocel治療：
低劑量組（隊(duì)列A）：5名患者，每殼核接受0.9百萬個(gè)細(xì)胞
高劑量組（隊(duì)列B）：7名患者，每殼核接受2.7百萬個(gè)細(xì)胞
術(shù)后24個(gè)月的結(jié)果顯示，高劑量組患者表現(xiàn)出顯著臨床改善：使用Hauser PD日記評(píng)估，高劑量組處于“Good ON”狀態(tài)的時(shí)間平均增加1.8小時(shí)，而“OFF”狀態(tài)時(shí)間減少1.9小時(shí)；MDS-UPDRS第III部分（運(yùn)動(dòng)功能評(píng)估）評(píng)分減少21.9分；MDS-UPDRS第II部分（日常生活活動(dòng)能力）評(píng)分改善3.4分
在安全性方面，24個(gè)月內(nèi)未報(bào)告與療法相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，表明患者對(duì)bemdaneprocel的耐受性良好
基于這些積極數(shù)據(jù)，美國FDA已授予bemdaneprocel再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定和快速通道資格，加速了其臨床開發(fā)進(jìn)程。
exPDite-2試驗(yàn)作為一項(xiàng)關(guān)鍵性隨機(jī)、雙盲、假手術(shù)對(duì)照研究，代表了帕金森病治療研究的重要里程碑。這是首個(gè)針對(duì)異基因多能干細(xì)胞來源療法治療帕金森病的關(guān)鍵III期臨床試驗(yàn)。
該試驗(yàn)計(jì)劃招募約102名中度帕金森病患者，評(píng)估bemdaneprocel與假手術(shù)對(duì)照組相比的療效、安全性和總體影響。
研究采用精密的設(shè)計(jì)方案：
主要終點(diǎn)設(shè)定為從基線到第78周，通過“帕金森病日記”測(cè)量的“開啟期”變化，即患者每天16小時(shí)清醒時(shí)間內(nèi)處于良好控制狀態(tài)且無煩人運(yùn)動(dòng)障礙的時(shí)間。
此外，試驗(yàn)還整合了多個(gè)次要終點(diǎn)，旨在客觀測(cè)量運(yùn)動(dòng)功能、安全性、耐受性以及日常生活活動(dòng)質(zhì)量和生活質(zhì)量。
這一嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑囼?yàn)設(shè)計(jì)不僅符合監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)注冊(cè)試驗(yàn)的要求，也能全面評(píng)估bemdaneprocel對(duì)帕金森病患者生活質(zhì)量的真實(shí)影響。
BlueRock Therapeutics 公司已為其研究性細(xì)胞療法 bemdaneprocel 的關(guān)鍵性 3 期臨床試驗(yàn)（exPDite-2 研究）完成首例患者給藥，該療法用于治療帕金森病。exPDite-2 研究是首個(gè)針對(duì)帕金森病的異基因多能干細(xì)胞衍生療法 3 期臨床試驗(yàn)。
值得注意的是，拜耳在帕金森病領(lǐng)域的創(chuàng)新布局并不局限于細(xì)胞療法。在推進(jìn)bemdaneprocelIII期臨床試驗(yàn)的同時(shí)，公司同時(shí)開發(fā)基因療法AB-1005，形成了雙重治療策略。
基因療法AB-1005由拜耳旗下另一家子公司AskBio開發(fā)，其II期臨床試驗(yàn)REGENERATE-PD已在歐洲完成首批患者隨機(jī)化分組。
AskBio高級(jí)副總裁Adrian Kells博士表示：“我們相信帕金森病神經(jīng)修復(fù)療法的需求巨大。AskBio致力于探索在研基因療法AB-1005在治療這種嚴(yán)重進(jìn)行性慢性疾病方面的潛力。”
這種雙重策略最大化提高了成功率，也為不同類型的帕金森病患者提供了更多的治療選擇。細(xì)胞療法和基因療法雖然作用機(jī)制不同，但都致力于改變疾病進(jìn)程而非僅僅緩解癥狀。
拜耳處方藥事業(yè)部全球研發(fā)負(fù)責(zé)人Christian Rommel強(qiáng)調(diào)：“通過細(xì)胞療法和基因療法雙重手段治療帕金森病體現(xiàn)了拜耳的戰(zhàn)略愿景，我們?cè)缸龀鲎畲笈槟切╅L期等待新療法的帕金森病患者帶來新希望。”
拜耳細(xì)胞療法進(jìn)入III期臨床試驗(yàn)的意義遠(yuǎn)不止于單個(gè)產(chǎn)品的開發(fā)成功。這標(biāo)志著神經(jīng)退行性疾病治療范式轉(zhuǎn)變——從癥狀管理轉(zhuǎn)向疾病修飾治療。
如果bemdaneprocel在III期臨床試驗(yàn)中證實(shí)有效，它將為帕金森病患者提供一種前所未有的治療選擇，這種選擇有可能改變疾病進(jìn)程而不僅僅是控制癥狀。
與此同時(shí)，全球帕金森病治療創(chuàng)新呈現(xiàn)多元化趨勢(shì)。在中國，多家公司也布局了帕金森病干細(xì)胞療法，睿健醫(yī)藥、士澤生物、躍賽生物等企業(yè)的項(xiàng)目均已進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
2025年4月，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院完成了中國首例GCP級(jí)自體干細(xì)胞移植治療帕金森病，標(biāo)志著中國在細(xì)胞治療帕金森病領(lǐng)域也邁出了關(guān)鍵一步。
隨著全球人口老齡化進(jìn)程加速，帕金森病患病率預(yù)計(jì)將繼續(xù)上升。據(jù)預(yù)測(cè)，到2040年全球患者數(shù)量將突破1400萬，開發(fā)突破性療法已成為當(dāng)務(wù)之急。
隨著exPDite-2試驗(yàn)的推進(jìn)，未來兩年內(nèi)我們將獲得更多關(guān)于bemdaneprocel安全性和有效性的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)不僅將決定這一創(chuàng)新療法能否獲批上市，更將塑造未來幾十年帕金森病治療的格局。
拜耳正在建立一套全面的端到端方法，涵蓋從研究到生產(chǎn)的整個(gè)過程，并在全球擁有先進(jìn)的生產(chǎn)設(shè)施，這在細(xì)胞和基因療法的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化方面樹立了全球標(biāo)桿。
帕金森病治療的新時(shí)代正在到來。
1.李惠鈺。 拜耳公布帕金森病細(xì)胞療法和基因療法進(jìn)展。 中國科學(xué)報(bào). 2025-09-23.
2.Bayer First Company to Advance Cell Therapy as Well as Gene Therapy Against Parkinson’s Disease. S4ME. 2025-09-25.
3.Nature：帕金森病治療重大突破，拜耳干細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)發(fā)表。 醫(yī)藥魔方ByDrug. 2025-04-21.
4.拜耳：帕金森病干細(xì)胞療法啟動(dòng)關(guān)鍵III期臨床試驗(yàn)，已完成首例受試者給藥。 醫(yī)藥魔方ByDrug. 2025-09-25.
5.Cell therapy weekly: first patient receives stem cell therapy in Phase III Parkinson's disease trial. RegMedNet. 2025-09-25.
6.【拜耳】帕金森療法獲進(jìn)展，細(xì)胞療法進(jìn)入III期臨床。 搜狐. 2025-09-23.
7.拜耳/BlueRock幹細(xì)胞療法H1啟帕金森氏癥臨床三期試驗(yàn). 生技月刊. 2025-01-17.
8.拜耳公布兩種帕金森病在研療法進(jìn)展 成為首家推進(jìn)帕金森病細(xì)胞療法和基因療法公司. 中國網(wǎng)財(cái)經(jīng). 2025-09-23.
9.Bayer Announces Progress for Bemdaneprocel and AB-1005 Potential Therapies Against Parkinson’s Disease. Drugs.com MedNews. 2025-09-22.
10.拜耳：將帕金森病干細(xì)胞療法推進(jìn)至注冊(cè)III期臨床. 搜狐. 2025-01-15
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