摘要：荷蘭藥企 argenx 近日公布 III 期臨床頂線結(jié)果，其 FcRn 抑制劑 Vyvgart（艾加莫德 α）在 AChR-Ab 陰性廣泛性重癥肌無力（gMG）患者中達(dá)成主要終點(diǎn)。這一突破意味著該藥物有望覆蓋所有 gMG 亞型，為既往缺乏精準(zhǔn)治療的患者帶來新希望，同時(shí)將重塑全球重癥肌無力治療競(jìng)爭格局。
臨床突破：覆蓋全亞型患者
重癥肌無力是一種神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病，患者常面臨眼瞼下垂、吞咽困難甚至呼吸衰竭的風(fēng)險(xiǎn)。此前，約 80% 患者因 AChR 抗體陽性可獲得靶向治療，但 MuSK 陽性、LRP4 陽性及三重陰性的血清陰性患者，長期依賴傳統(tǒng)免疫抑制劑，療效有限且副作用明顯。argenx 的 ADAPT SERON 研究首次證實(shí)，Vyvgart 能顯著改善血清陰性患者的日常生活活動(dòng)能力。其核心機(jī)制是通過阻斷 FcRn 受體，加速致病性 IgG 抗體清除，從根源上緩解疾病癥狀。這一結(jié)果使 Vyvgart 向 "首 個(gè)覆蓋所有 gMG 亞型的 FcRn 抑制劑" 邁出關(guān)鍵一步。
競(jìng)爭升級(jí)：巨頭博弈治療市場(chǎng)
隨著 gMG 治療進(jìn)入生物靶向時(shí)代，市場(chǎng)競(jìng)爭日趨激烈。Vyvgart 作為首 個(gè)上市的 FcRn 抑制劑，2021 年登陸美國后，2023 年推出皮下注射劑，2024 年順利進(jìn)入中國市場(chǎng)。目前其主要對(duì)手包括 UCB 的 Rystiggo 和強(qiáng)生的 Imaavy，兩者均已獲批相關(guān)適應(yīng)癥。而再生元與 Alnylam 聯(lián)合開發(fā)的 RNA 療法 cemdisiran 也處于上市沖刺階段。業(yè)內(nèi)分析，若 Vyvgart 年底前順利提交補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)并獲批，將憑借全人群覆蓋優(yōu)勢(shì)占據(jù)競(jìng)爭高地。
中國市場(chǎng)：創(chuàng)新療法加速落地
國內(nèi)重癥肌無力治療正快速從傳統(tǒng)方案向精準(zhǔn)干預(yù)轉(zhuǎn)型。除 Vyvgart 外，阿斯利康的補(bǔ)體抑制劑 Soliris 已獲批用于難治性患者，本土創(chuàng)新也成果顯著。今年 5 月，榮昌生物的泰它西普獲批，成為全球首 個(gè)同時(shí)作用于 BLyS 和 APRIL 通路的 gMG 治療藥物。隨著 Vyvgart 適應(yīng)癥拓展，國內(nèi)將形成進(jìn)口與國產(chǎn)創(chuàng)新藥互補(bǔ)的完整治療序列，惠及更多患者。argenx 首席醫(yī)療官強(qiáng)調(diào)，此次突破踐行了 "不讓任何患者掉隊(duì)" 的使命。未來隨著更多臨床數(shù)據(jù)公布，重癥肌無力治療或?qū)⑦M(jìn)入全人群精準(zhǔn)獲益的新時(shí)代。
參考來源：https://www.fiercepharma.com/pharma/argenx-pulls-back-curtain-vyvgarts-seronegative-win-cmo-underlines-mission-leave-no
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
