2025年國(guó)際兒童腫瘤學(xué)會(huì)（SIOP）年會(huì)近日在荷蘭阿姆斯特丹舉行。作為全球規(guī)模最大、級(jí)別最高的兒童腫瘤學(xué)術(shù)會(huì)議，SIOP年會(huì)始終匯聚國(guó)際一流臨床醫(yī)生與科學(xué)家，共同推動(dòng)領(lǐng)域前沿進(jìn)展。在這一權(quán)威學(xué)術(shù)舞臺(tái)上，中山大學(xué)腫瘤防治中心兒童腫瘤科主任張翼鷟教授作為主要研究者，團(tuán)隊(duì)成員王娟教授代表多中心研究者口頭報(bào)告了我國(guó)自主研發(fā)的新一代泛TRK抑制劑佐來(lái)曲替尼（zurletrectinib, ICP-723）在兒童及青少年晚期實(shí)體瘤中的I/II期臨床數(shù)據(jù)，引發(fā)全球?qū)W界關(guān)注。
研究顯示，佐來(lái)曲替尼在兒童/青少年NTRK基因融合陽(yáng)性實(shí)體瘤患者中顯示出可控的安全性和較好的抗腫瘤活性，表明其是NTRK基因驅(qū)動(dòng)的惡性腫瘤的潛在療法，特別是在克服第一代 TRK 抑制劑的耐藥性方面，展現(xiàn)出較好的有效性，為這類腫瘤帶來(lái)了新的治療方向。
精準(zhǔn)靶向：從“癌種”到“基因”的治療革命
報(bào)告指出，NTRK基因融合陽(yáng)性腫瘤雖然整體罕見，但在兒童中的發(fā)生率高于成人，常見于嬰兒纖維肉瘤、分泌性乳腺癌、神經(jīng)膠質(zhì)瘤等特定類型。這類腫瘤由NTRK基因與其他基因異常融合驅(qū)動(dòng)，傳統(tǒng)化療和放療效果有限，且毒性較大。而TRK抑制劑的問世，標(biāo)志著腫瘤治療模式從“依據(jù)發(fā)病部位”轉(zhuǎn)向“依據(jù)驅(qū)動(dòng)基因”的根本性變革。
“只要檢測(cè)出NTRK基因融合，無(wú)論腫瘤發(fā)生在腦部、軟組織還是其他器官，都可以使用同一種靶向藥物治療，這就是‘異病同治’的理念，”張翼鷟教授解釋道，“佐來(lái)曲替尼作為我國(guó)原研的第二代TRK抑制劑，不僅能用于初治患者，對(duì)第一代TRK抑制劑耐藥的患者也同樣有效?！?/p>
臨床數(shù)據(jù)亮眼，耐藥患者迎來(lái)新機(jī)
據(jù)研究結(jié)果，入組的NTRK融合陽(yáng)性患兒客觀緩解率（ORR）達(dá)到90%，而對(duì)第一代TRK抑制劑耐藥的已完成療效評(píng)價(jià)的患者均實(shí)現(xiàn)部分緩解。在安全性方面，未出現(xiàn)劑量限制性毒性，治療相關(guān)不良事件多為1-2級(jí)。報(bào)告強(qiáng)調(diào)，這一數(shù)據(jù)證明了佐來(lái)曲替尼治療NTRK/ROS1 基因融合陽(yáng)性實(shí)體瘤患者的潛力，尤其在克服耐藥問題上，為耐藥后無(wú)藥可用的患兒提供了新的生存希望。
檢測(cè)普及與藥物可及性雙提升
如何判斷患兒是否為NTRK基因融合陽(yáng)性？張翼鷟教授表示，必須通過二代測(cè)序（NGS）等分子病理檢測(cè)對(duì)腫瘤組織進(jìn)行基因分析。目前，國(guó)內(nèi)大型腫瘤中心已普遍開展NTRK融合檢測(cè)，但基層醫(yī)院仍面臨技術(shù)和成本挑戰(zhàn)。她呼吁患兒家長(zhǎng)前往有條件的?？漆t(yī)院進(jìn)行檢測(cè)，并密切關(guān)注國(guó)家醫(yī)保政策動(dòng)態(tài)?！半S著更多靶向藥納入醫(yī)保，基因檢測(cè)的重要性將進(jìn)一步凸顯，檢測(cè)普及度也有望持續(xù)提高?！?/p>
“星光計(jì)劃”加速新藥落地，患兒福音將至
值得關(guān)注的是，佐來(lái)曲替尼近日被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）納入“抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵(lì)試點(diǎn)計(jì)劃（星光計(jì)劃）”。張翼鷟教授認(rèn)為，這不僅體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)兒童腫瘤患者的重視，也將顯著加速藥物審評(píng)和上市進(jìn)程。“這意味著更多患兒有望盡早用上這一高效、安全的靶向藥，甚至改變部分患兒的治療結(jié)局?！?/p>
精準(zhǔn)醫(yī)療時(shí)代：從單藥到聯(lián)合，未來(lái)可期
對(duì)于TRK抑制劑與其他治療手段的關(guān)系，張翼鷟教授表示，目前佐來(lái)曲替尼作為單藥已顯示出卓越療效，而未來(lái)是否與化療、免疫治療或其他靶向藥聯(lián)用，仍需進(jìn)一步探索?！拔覀冋驹诰珳?zhǔn)醫(yī)療的門檻上。隨著研究的深入，兒童腫瘤治療將越來(lái)越個(gè)體化、低毒化，‘去化療’或許不再遙遠(yuǎn)?！?/p>
給患兒家庭的建議：積極檢測(cè)，科學(xué)溝通
面對(duì)正在與疾病抗?fàn)幍募彝?，張翼鷟教授建議，首先要選擇專業(yè)的兒童腫瘤診療中心，與經(jīng)驗(yàn)豐富的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)保持密切溝通。若懷疑NTRK基因融合，應(yīng)主動(dòng)咨詢主治醫(yī)生，了解檢測(cè)方案與治療可能性。此外，她鼓勵(lì)家長(zhǎng)通過患者組織、公益平臺(tái)和藥物研發(fā)企業(yè)官方渠道獲取信息，保持希望，科學(xué)應(yīng)對(duì)。
“腫瘤精準(zhǔn)治療的時(shí)代已經(jīng)到來(lái)，”張翼鷟教授總結(jié)道，“我們期待像佐來(lái)曲替尼這樣的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥能盡快惠及更多患兒，讓這些小小的生命，在科學(xué)的護(hù)航下走向更遠(yuǎn)的未來(lái)?！?/p>
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