近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。這標(biāo)志著全球首個(gè)針對(duì)多系統(tǒng)萎縮癥（Multiple System Atrophy, MSA）的細(xì)胞治療產(chǎn)品正式進(jìn)入臨床階段。此次NouvNeu004注射液 I-III期全周期臨床試驗(yàn)的獲批，為該“無藥可醫(yī)”的神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域帶來突破性希望。
直面“無藥可醫(yī)”的罕見病，MSA診療挑戰(zhàn)巨大
多系統(tǒng)萎縮癥（MSA）是一種進(jìn)展迅速的成人神經(jīng)退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突觸核蛋白異常聚集于寡突膠質(zhì)細(xì)胞，導(dǎo)致髓鞘損傷和神經(jīng)傳導(dǎo)障礙，會(huì)逐步破壞多個(gè)關(guān)鍵腦區(qū)。這一機(jī)制與帕金森病等神經(jīng)退行性疾病存在本質(zhì)區(qū)別，正因如此，常規(guī)神經(jīng)疾病治療策略對(duì)MSA往往收效甚微，患者臨床表現(xiàn)通常為自主神經(jīng)功能衰竭、帕金森綜合征及小腦共濟(jì)失調(diào)的不同組合，病情復(fù)雜，診療難度極高。MSA發(fā)展迅猛，多數(shù)患者在確診后6至10年內(nèi)面臨生命危險(xiǎn)，目前全球范圍內(nèi)尚無能夠延緩或阻止疾病進(jìn)展的特異性療法上市。
“神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)+神經(jīng)重建”治療新策略
此次獲批的NouvNeu004注射液，是一種化學(xué)誘導(dǎo)的功能加強(qiáng)型神經(jīng)前體細(xì)胞，具備高效分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子的能力。NouvNeu004注射液采用了創(chuàng)新的“神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)+神經(jīng)重建”的復(fù)合治療策略，復(fù)合作用機(jī)制包括：注射液為病灶區(qū)域?yàn)l危細(xì)胞提供營(yíng)養(yǎng)支持，阻止其進(jìn)一步死亡；同時(shí)在多個(gè)病灶部位通過微環(huán)境誘導(dǎo)分化為神經(jīng)細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)系統(tǒng)性的神經(jīng)修復(fù)與功能重建。
臨床科學(xué)家與新藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)緊密合作探索治療新途徑
該臨床試驗(yàn)將由北京天壇醫(yī)院罕見神經(jīng)疾病臨床與轉(zhuǎn)化中心聯(lián)合開展，由我國(guó)神經(jīng)疾病領(lǐng)域知名專家、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)王伊龍教授擔(dān)任主要研究者。本次合作秉持“以患者為中心”的理念，旨在加速新藥研發(fā)與落地進(jìn)程，努力為多系統(tǒng)萎縮（MSA）患者帶來新的治療希望。
此次合作不僅是臨床資源與產(chǎn)業(yè)力量的優(yōu)勢(shì)整合，更是醫(yī)學(xué)人文關(guān)懷與科研創(chuàng)新精神的深度融合。在試驗(yàn)藥物“NouvNeu004”獲準(zhǔn)開展臨床研究之際，各研究中心已全面啟動(dòng)前期準(zhǔn)備工作，預(yù)計(jì)將于今年12月起面向全國(guó)招募MSA患者。
全球進(jìn)展領(lǐng)先，管線梯隊(duì)效應(yīng)凸顯
睿健醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官蔡萌博士表示，NouvNeu004的臨床獲批，不僅鞏固了公司在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的研發(fā)優(yōu)勢(shì)，更為MSA患者提供了前所未有的治療選擇。
睿健醫(yī)藥在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的全球競(jìng)爭(zhēng)力正加速顯現(xiàn)。其針對(duì)帕金森病的核心產(chǎn)品NouvNeu001，研發(fā)進(jìn)度已穩(wěn)居全球同類型管線第一梯隊(duì)，并屢獲國(guó)際認(rèn)可：繼2024年3月獲得FDA特殊豁免后，于同年6月再獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)及其他國(guó)家啟動(dòng)國(guó)際多中心I期臨床試驗(yàn)。2025年8月15日，NouvNeu001更進(jìn)一步，被FDA授予快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），成為全球首個(gè)獲此認(rèn)定的iPSC來源通用型帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品。
這一系列里程碑事件，連同本次NouvNeu004的臨床獲批，共同印證了睿健醫(yī)藥以“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)為核心的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，及其在細(xì)胞治療領(lǐng)域持續(xù)輸出的創(chuàng)新實(shí)力與全球影響力。
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