2025年7月28日，Ascendis Pharma宣布美國FDA批準其長效生長激素藥物TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）的補充生物制品許可申請（sBLA），用于治療成人生長激素缺乏癥（GHD）。該藥物此前已獲FDA批準用于兒童GHD患者。
TransCon hGH基于Ascendis專有的TransCon技術平臺開發(fā)，是一種創(chuàng)新型人生長激素前藥。其獨特機制在于：
· 精準釋放：通過每周單次注射，在體內可控釋放未經(jīng)修飾的天然生長激素；
· 生物等效性：釋放的激素與內源性激素結構完全一致，生物活性和作用機制等同于日制劑；
· 依從性提升：年注射次數(shù)從365次降至52次，治療天數(shù)減少86%。
此次成人適應癥獲批基于關鍵Ⅲ期foresiGHt試驗：
· 研究設計：納入259例23-80歲GHD患者，按1:1:1隨機分組，接受TransCon hGH（周制劑）、安慰劑或日制劑生長激素（如Genotropin®）對照治療；
· 療效數(shù)據(jù)：第38周時，TransCon hGH組顯著達成主要終點（軀干脂肪減少）、關鍵次要終點（瘦體重增加）及胰島素樣生長因子-1（IG F-1）水平正常化率；
· 安全性：整體耐受性良好，無治療相關停藥事件。
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