近日，由蘇州大學附屬第四醫(yī)院和神曦生物（NeuExcell Therapeutics）合作開展的NXL-004治療惡性腦膠質瘤的IIT臨床研究順利完成入組，初步分析顯示積極效果。本研究由蘇州大學附屬第四醫(yī)院神經外科黃煜倫教授擔任主要研究者，目的是評估NXL-004在復發(fā)或進展惡性腦膠質瘤患者中的安全性和初步有效性。本研究是基于原位轉分化技術的基因療法的首次人體研究，也是全球首個基于AAV的膠質瘤臨床研究。
盡管近年來對惡性膠質瘤的認知有了很大的進步，但治療效果并不令人滿意，現(xiàn)有標準治療僅能有限地延長患者生存期。此外，在膠質母細胞瘤患者中，復發(fā)幾乎不可避免，且復發(fā)后生存期通常在6-9個月，因此亟需更多更好的治療方案。
本研究共納入10例受試者，均為手術及放化療后復發(fā)或進展的惡性腦膠質瘤患者。受試者在手術切除腫瘤或病理活檢后，接受NXL-004注射治療。所有受試者用藥后安全性及耐受性良好，未觀察到藥物相關嚴重不良事件或劑量限制性毒性。截至發(fā)稿，多數(shù)患者仍在生存隨訪中。2024年入組的受試者中位隨訪時間>8.5個月，其中2例受試者生存隨訪已超過12個月，最長隨訪時間近15個月，預計平均生存期>11個月。在部分患者中觀察到NXL-004給藥后，腫瘤靶病灶顯著縮小。
本研究初步證實了NXL-004的安全性和耐受性，并提示潛在的獲益，值得進一步開發(fā)和驗證。
關于NXL-004
NXL-004是一種基于AAV載體，將神經轉錄因子NeuroD1遞送至膠質瘤，重編程腫瘤細胞，誘導其凋亡或轉分化為神經元，從而抑制腫瘤增殖的基因療法。此前在臨床前腫瘤細胞模型和動物研究中取得了良好的有效性和安全性數(shù)據(jù)，是全球首 款獲得FDA孤兒藥資格認定的針對惡性膠質瘤的AAV基因治療產品。
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