2025年3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制藥（Ono Pharmaceutical）宣布，兩家公司已達成一項獨家全球授權協(xié)議。Ono將獲得sapablursen開發(fā)和商業(yè)化的全球獨家權利，這是一種針對真性紅細胞增多癥（PV）的在研RNA靶向藥物。
根據協(xié)議條款，Ionis將獲得2.8億美元的預付款，根據開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑的實現情況，有可能獲得高達6.6億美元的額外付款。Ionis也有資格從sapablursen的年凈銷售額中獲得百分之十幾的版稅。Ionis將負責完成正在進行的IMPRSSION 2期臨床研究，而Ono將全權負責后續(xù)開發(fā)、監(jiān)管備案和商業(yè)化。
Ionis首席執(zhí)行官Brett P.Monia博士表示：“我們很高興將sapablursen委托給小野，小野的獨特能力將有助于通過確保PV患者的廣泛使用來最大限度地發(fā)揮其價值。Ionis仍然致力于推進我們選擇將自己商業(yè)化的全資藥品，其中包括我們目前正在進行的第一次獨立上市和未來三年預計的另外三次上市。精簡我們Ionis擁有的產品組合提供了財務靈活性，支持我們投資和專注于中短期商業(yè)機會并產生可觀收入增長的承諾。”
小野總裁兼首席運營官Toichi Takino表示：“我們很高興與RNA靶向藥物的先驅Ionis就sapablursen進行合作。這一合作關系符合我們加強血液學管線的戰(zhàn)略。我們希望sapablursen成為全球PV患者的新治療選擇。”
關于Sapablursen
Sapablursen是一款由Ionis Pharmaceuticals研發(fā)的反義寡核苷酸藥物。Sapablursen旨在通過抑制TMPRSS6來增加肝細胞中鐵調素的產生，從而改善鐵的利用，減少肝臟鐵毒性，并增加骨髓中有效的紅細胞生成。2024年，Sapablursen已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的快速通道認定和孤兒藥認定。
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