本周，最大的熱點(diǎn)就是2024年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)了，國(guó)內(nèi)外巨頭都公布了不少重磅藥的最新臨床研究結(jié)果。我們先來(lái)看審評(píng)審批方面，并沒(méi)有重磅創(chuàng)新藥上市，但有不少藥擬被納入突破性療法，且艾爾建注射用A型肉毒毒素首次獲批咬肌適應(yīng)癥；其次是研發(fā)方面，由于ASCO年會(huì)，因此有不少藥公布了最新進(jìn)展，比如恒瑞的PD-單抗卡瑞利珠單抗、傳奇生物的西達(dá)基奧侖賽等均公布最新研究結(jié)果；再次是交易及投融資方面，交易不多，但祥根生物與麗珠醫(yī)藥就1類(lèi)抗真菌新藥SG1001簽署大中華區(qū)許可協(xié)議這值得一提；最后是上市方面，Telix Pharmaceuticals已申請(qǐng)?jiān)诿绹?guó)納斯達(dá)克進(jìn)行IPO。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資和上市四大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為6.3-6.7，包含26條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、6月3日，NMPA官網(wǎng)顯示，艾爾建（Allergan）的注射用A型肉毒毒素（商品名：保妥適）新適應(yīng)癥獲批，用于暫時(shí)性改善成人顯著或非常顯著的咬肌突出（肥大）。該產(chǎn)品獲批用于暫時(shí)性改善成人顯著或非常顯著的咬肌突出（肥大），中國(guó)是保妥適在全球首個(gè)獲批該適應(yīng)癥的市場(chǎng)。

       申請(qǐng)

       2、6月3日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏的一款口服、高選擇性PI3Kα抑制劑伊那利塞片（Inavolisib）申報(bào)上市，用于聯(lián)合哌柏西利和氟維司群治療既往接受內(nèi)分泌療法輔助治療后或完成輔助內(nèi)分泌治療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的PIK3CA突變、激素受體陽(yáng)性（HR+）、人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（HER2-）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。羅氏已向FDA遞交該藥上市申請(qǐng)。

       3、6月3日，CDE官網(wǎng)顯示，艾伯維的利生奇珠單抗（risankizumab，Skyrizi）注射液及其皮下注射劑型新適應(yīng)癥申報(bào)上市。Skyrizi是一種白細(xì)胞介素-23（IL-23）抑制劑，2023年7月，利生奇珠單抗首次在中國(guó)申報(bào)上市，推測(cè)適應(yīng)癥為克羅恩病，目前正在審評(píng)中。

       4、6月7日，CDE官網(wǎng)顯示，康諾亞的1類(lèi)新藥司普奇拜單抗注射液（CM310）申報(bào)上市，用于治療慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）。司普奇拜單抗通過(guò)靶向IL-4Rα，可雙重阻斷白介素4（IL-4）及白介素13（IL-13）的信號(hào)傳導(dǎo)，而IL-4及IL-13為引發(fā)2型炎癥的兩種關(guān)鍵細(xì)胞因子。

       臨床

       批準(zhǔn)

       5、6月5日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲（Sanofi）的嬰幼兒鼻噴呼吸道合胞病毒減毒活疫苗（SP0125）獲批臨床。SP0125是一款被設(shè)計(jì)用于預(yù)防呼吸道合胞病毒（RSV）引起疾病的嬰幼兒疫苗，可為6至24月齡的嬰幼兒提供保護(hù)。

       6、6月6日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思1類(lèi)新藥JAB-30355片獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)用于攜帶TP53 Y220C突變的晚期實(shí)體瘤。JAB-30355是加科思自主研發(fā)的一種用于治療攜帶P53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的口服生物活性小分子激活劑，目前正在美國(guó)進(jìn)行針對(duì)晚期實(shí)體瘤患者的Ⅰ/Ⅱa期臨床研究。

       優(yōu)先審評(píng)

       7、6月3日，CDE官網(wǎng)顯示，諾誠(chéng)健華的CD19單抗注射用坦昔妥單抗（tafasitamab）擬納入優(yōu)先審評(píng)，聯(lián)合來(lái)那度胺用于治療復(fù)發(fā)或難治性且不適合自體干細(xì)胞移植（ASCT）的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。

       突破性療法

       8、6月4日，CDE官網(wǎng)顯示，中因科技的ZVS101e注射液擬納入突破性治療品種，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性。ZVS101e是中因科技開(kāi)發(fā)的一款基因替代治療藥物，此前已獲美國(guó)FDA授予孤兒藥資格，并在中國(guó)和美國(guó)獲得IND批件。目前該藥物已完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)，即將進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段。

       9、6月4日，CDE官網(wǎng)顯示，艾伯維（AbbVie）的輸注用無(wú)菌凍干粉telisotuzumab vedotin擬納入突破性治療品種，擬用于治療在鉑類(lèi)藥物治療期間或治療后發(fā)生疾病進(jìn)展的c-Met蛋白高表達(dá)、晚期/轉(zhuǎn)移性EGFR野生型非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。telisotuzumab vedotin（Teliso-V）是艾伯維在研的一款靶向c-Met的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       10、6月4日，CDE官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的BI 456906注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）。這是由勃林格殷格翰和Zealand公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)的GLP-1受體和胰高血糖素（GCG）受體雙重激動(dòng)劑。

       11、6月6日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的注射用SHR-A1811擬納入突破性治療品種，用于既往接受過(guò)一種或一種以上治療方案的HER2陽(yáng)性不可切除或轉(zhuǎn)移性膽道癌。注射用SHR-A1811是一款靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），這也是SHR-A1811第6次擬納入突破性治療品種。

       12、6月7日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳（Bayer）的BAY2927088溶液擬納入突破性治療品種，用于治療攜帶HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過(guò)一種全身性治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，此適應(yīng)癥于2024年2月獲FDA授予突破性療法認(rèn)定。BAY2927088是一種口服、可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。

       FDA

       臨床

       批準(zhǔn)

       13、6月5日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，康樸生物的KPG-121獲批Ⅱ/Ⅲ期臨床，聯(lián)合阿比特龍用于一線治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）。KPG-121是新一代CRBN E3泛素連接酶復(fù)合物（CRL4-CRBN）調(diào)節(jié)劑，具有抑制細(xì)胞增殖和抗血管生成活性，以及增強(qiáng)免疫調(diào)節(jié)功能。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       14、6月3日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，宜明昂科的替達(dá)派西普啟動(dòng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估替達(dá)派西普（2.0mg/kg，每周1次）聯(lián)合替雷利珠單抗（200mg，每3周1次）對(duì)比研究者選擇的化療方案（苯達(dá)莫司汀+吉西他濱）治療抗PD-(L)1單抗難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的療效和安全性。替達(dá)派西普成為全球首款進(jìn)入Ⅲ期階段的SIRPα靶向藥物。

       臨床數(shù)據(jù)

       15、6月3日，傳奇生物公布了西達(dá)基奧侖賽（CARVYKTI）針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者的Ⅱ期研究CARTITUDE-2隊(duì)列D的結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在前線治療自體干細(xì)胞移植后未達(dá)到完全緩解（CR）的患者在單次輸注西達(dá)基奧侖賽聯(lián)合或不聯(lián)合來(lái)那度胺維持治療后，可獲得深度持久的緩解，總緩解率（ORR）達(dá)94%。西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T。

       16、6月3日，康諾亞公布了1類(lèi)新藥司普奇拜單抗（CM310）用于治療成人中重度特應(yīng)性皮炎的Ⅲ期臨床研究長(zhǎng)期療效及安全性數(shù)據(jù)。52周研究結(jié)果顯示，司普奇拜單抗在中重度特應(yīng)性皮炎成人患者長(zhǎng)期治療中可產(chǎn)生持續(xù)的臨床獲益，且安全性良好。司普奇拜單抗是一種針對(duì)IL-4Rα的高效、人源化抗體，為我國(guó)首個(gè)自主研發(fā)并申請(qǐng)上市的IL-4Rα抗體藥物。

       17、6月3日，應(yīng)世生物公布了全球首創(chuàng)FAK抑制劑Ifebemtinib（IN10018）聯(lián)合KRAS G12C抑制劑Garsorasib（D-1553）針對(duì)KRAS G12C突變非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線治療的Ib/II期臨床顯著獲益數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示該雙口服/去化療聯(lián)合治療方案可顯著提高一線KRAS G12C突變NSCLC患者的療效應(yīng)答。

       18、6月3日，碩迪生物公布了小分子GLP-1受體激動(dòng)劑GSBR-1290治療肥胖癥的Ⅱa期研究以及膠囊和片劑PK研究均取得了積極結(jié)果。結(jié)果顯示，經(jīng)安慰劑校正后GSBR-1290治療組患者體重下降幅度具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，12周時(shí)下降6.2%（p<0.0001）。第12周時(shí)，GSBR-1290組有67%患者體重減重≥6%，33%患者體重減輕≥10%，而安慰劑組這一比例為0%。

       19、6月3日，Agios公布了mitapivat用于輸血依賴(lài)性（TD）α或β地中海貧血成人患者的Ⅲ期ENERGIZE-T研究達(dá)到主要終點(diǎn)，能夠顯著減少輸血。Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活劑，2022年2月，mitapivat首次獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性貧血。

       20、6月4日，西比曼公布了C-CAR031在經(jīng)過(guò)多線治療的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受過(guò)1-6線治療）中可控的安全性和令人鼓舞的抗腫瘤活性。在中位隨訪9.03個(gè)月時(shí)，在所有劑量水平（DLs）的患者中實(shí)現(xiàn)了91.3%的疾病控制率（DCR）和56.5%的客觀緩解率（ORR），在DL4的患者中，ORR為75.0%。C-CAR031為一款新型GPC3靶向CAR-T。

       21、6月5日，亞盛醫(yī)藥公布了奧雷巴替尼（HQP1351）在TKI耐藥的琥珀酸脫氫酶缺陷型（SDH-）胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的最新數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，患者的臨床獲益率達(dá)92.3%。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款口服第三代BCR-ABL抑制劑，目前已有兩項(xiàng)適應(yīng)癥獲批上市。

       22、6月5日，恒瑞醫(yī)藥公布了抗PD-1單抗卡瑞利珠單抗單藥輔助治療高危局部晚期鼻咽癌的開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)、對(duì)照、Ⅲ期臨床研究（DIPPER研究）結(jié)果。隨訪結(jié)果顯示，相較對(duì)照組，輔助階段使用卡瑞利珠單抗可以顯著改善患者的EFS，達(dá)到了主要研究終點(diǎn)：試驗(yàn)組和對(duì)照組3年EFS率分別為86.9%和77.3%。

       23、6月6日，中國(guó)生物制藥公布了CD137/PD-L1雙抗FS222治療晚期實(shí)體腫瘤Ⅰ期臨床研究結(jié)果。研究中所有患者的疾病控制率（定義為完全緩解率、部分緩解率和疾病穩(wěn)定率的總和）為45.0%。在19例既往接受過(guò)PD-1抗體治療的轉(zhuǎn)移性/晚期皮膚黑色素瘤患者中，總緩解率（定義為完全緩解和部分緩解比例之和）為47.4%，疾病控制率為68.4%。

       交易及投融資

       24、6月4日，祥根生物與麗珠醫(yī)藥聯(lián)合宣布，雙方就1類(lèi)新藥SG1001達(dá)成戰(zhàn)略合作并簽署大中華區(qū)權(quán)益交易協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，麗珠醫(yī)藥將獲得SG1001在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)澳門(mén)、中國(guó)香港和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）用于抗真菌等治療領(lǐng)域所有可開(kāi)發(fā)劑型和適應(yīng)癥的獨(dú)家研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)益，祥根生物將保留SG1001在合作區(qū)域外的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化的權(quán)益。

       25、6月6日，GSK宣布，以高達(dá)5000萬(wàn)美元（約3900萬(wàn)英鎊）的價(jià)格收購(gòu)了Elsie。此次收購(gòu)使GSK整合了Elsie的寡核苷酸發(fā)現(xiàn)、合成和遞送技術(shù)，以增強(qiáng)自身平臺(tái)的研發(fā)能力。在此之前，GSK曾于2023年7月與Elsie達(dá)成過(guò)研究合作。

       上市

       26、6月5日，Telix Pharmaceuticals公司已申請(qǐng)?jiān)诿绹?guó)納斯達(dá)克進(jìn)行IPO，計(jì)劃通過(guò)發(fā)行股票籌集2億美元。Telix是一家專(zhuān)注于治療和診斷放射性藥物的醫(yī)藥公司，2020年11月，遠(yuǎn)大醫(yī)藥曾與Telix公司達(dá)成總價(jià)不高于2.5億美元的合作，引入后者6款放射性核素偶聯(lián)藥物并認(rèn)購(gòu)其7.6%股份。目前該6款產(chǎn)品已經(jīng)在中國(guó)進(jìn)入不同的臨床研究階段。