2023年7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，即將開展針對新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的I/IIa期臨床試驗。
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是九天生物自主研發(fā)的新型AAV載體，攜帶編碼獨特的抗VEGF蛋白的轉(zhuǎn)基因序列，通過單次玻璃體腔注射導入眼內(nèi)，高效轉(zhuǎn)導視網(wǎng)膜細胞表達抗VEGF蛋白，具有特異性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織趨向性、轉(zhuǎn)導性和生物分布，以及單次玻璃體注射后高效持久抑制眼內(nèi)新生血管生長的療效及良好安全性。
支持SKG0106的IND申報及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進AAV基因治療平臺完成工藝開發(fā)和GMP生產(chǎn)。該平臺擁有完整的質(zhì)粒、細胞和病毒載體工藝開發(fā)、分析開發(fā)和GMP生產(chǎn)及質(zhì)控體系，為公司研發(fā)管線項目臨床前和臨床研究提供高質(zhì)量的基因治療藥物。
SKG0106眼內(nèi)注射溶液
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥，由新型重組腺相關病毒(AAV)衣殼和獨特設計的抗新生血管生長的治療性轉(zhuǎn)基因組成，在全面充分的臨床前研究中，SKG0106通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內(nèi)，在轉(zhuǎn)導視網(wǎng)膜細胞后持續(xù)表達抗新生血管生長的基因產(chǎn)物，有效阻斷眼內(nèi)新生血管增生，抑制血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫，從而減緩nAMD疾病進展。
關于新生血管性年齡相關性黃斑變性 (nAMD)
年齡相關性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一種進行性疾病，可引起中央視力嚴重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)是引起嚴重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高達90%
關于九天生物
九天生物是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動的全球性臨床階段基因治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的新療法，以滿足嚴重疾病領域患者未解決的醫(yī)藥需求。九天生物自主創(chuàng)建了先進的腺相關病毒(AAV)基因治療研發(fā)、生產(chǎn)一體化平臺，擁有尖端的衣殼發(fā)現(xiàn)、病毒載體設計和構(gòu)建、工藝開發(fā)、分析開發(fā)以及臨床級質(zhì)粒和病毒載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。九天生物擁有全球基因治療領域一流的科研、醫(yī)學和技術專家及管理團隊，建立了豐富的研發(fā)管線，覆蓋眼科、神經(jīng)、心血管和代謝等疾病領域，多個創(chuàng)新基因治療項目已進入臨床研究或IND申報階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國設立了研發(fā)和生產(chǎn)基地。
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