當?shù)貢r間6月6日，百時美施貴寶宣布停止其在研藥物Rebrozyl針對患有非輸血依賴 (NTD) β地中海貧血患者的研究計劃，并撤回了其補充生物制劑許可申請 (sBLA)。該臨床試驗之所以被停止，是因為根據(jù)當前采集的數(shù)據(jù)，百時美施貴寶無法向FDA闡明在該患者群體中Rebrozyl的收益風險狀況。
該決定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推遲幾周后做出的。此前，F(xiàn)DA表示PDUFA日期可能需要被延遲至6月底。百時美施貴寶并未就其暫停在研項目的決定披露任何細節(jié)，只表示目前從BEYOND的II期臨床試驗收集到的數(shù)據(jù)不足以回答FDA的問題。
BEYOND二期臨床試驗是針對Rebrozyl對患有NTD β地中海貧血的成人患者在提供支持治療的同時進行的療效和安全性試驗。百時美施貴寶在去年6月表示，在145名患者的研究中，與安慰劑相比，Rebrozyl和支持性治療改善了77%的患者的貧血狀況。89.6%的患者在第24周內(nèi)不需要輸血，而安慰劑組的這一數(shù)據(jù)僅為67.3%。
雖然NTD患者不需要終生定期輸血，但他們可能會遇到一系列并發(fā)癥，需要偶爾甚至頻繁輸血。Rebrozyl引發(fā)的最常見的副作用是骨痛（Rebrozyl組為36.5%，安慰劑組為6.1%）、頭痛（Rebrozyl組為30.2%，安慰劑組為20.4%）和關節(jié)痛（Rebrozyl為29.2%，安慰劑為14.3%）。
Celgene于2011年斥資2500萬美元從Acceleron手中購得該款Rebrozyl藥物，2019年，百時美施貴寶收購Celgene。此后，百時美施貴寶就將Rebrozyl藥物納入囊中。
值得一提的是，Rebrozyl是百時美施貴寶認為最終每年可實現(xiàn)40億美元銷售額的四種藥物之一。早在2020年，它就獲得了第二個適應癥的批準，用于治療部分患有低風險骨髓增生異常綜合征的成年人的貧血癥。在2021年，該藥物的年銷售額為5.51億美元。
百時美施貴寶聲稱，停止針對NTD適應癥的二期試驗對Rebrozyl的整體表現(xiàn)預期影響相對較小，并對其實現(xiàn)40億美元的銷售額預測仍然充滿信心。
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