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CPHI制藥在線 資訊 高氨血癥治療新藥卡谷氨酸分散片在中國(guó)申報(bào)上市

高氨血癥治療新藥卡谷氨酸分散片在中國(guó)申報(bào)上市

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來(lái)源:新浪醫(yī)藥新聞
  2022-03-31
CDE官網(wǎng)公示,一款名為卡谷氨酸分散片的5.1類新藥申報(bào)上市并獲得受理。公開(kāi)資料顯示,這是一款商品名為Carbaglu的罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品,最初在海外被批準(zhǔn)用于N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥引起的高氨血癥。

       CDE官網(wǎng)公示,一款名為卡谷氨酸分散片的5.1類新藥申報(bào)上市并獲得受理。公開(kāi)資料顯示,這是一款商品名為Carbaglu的罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品,最初在海外被批準(zhǔn)用于N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥引起的高氨血癥。

卡谷氨酸分散片

       氨是氨基酸合成的必需原料,也對(duì)人體的酸堿平衡非常重要。生理狀態(tài)下,人體可以通過(guò)尿素循環(huán)、合成谷氨酰胺、腎 臟泌氨等方式使氨的濃度維持在較低水平。當(dāng)血氨>55μmol/L或新生兒血氨>80μmol/L時(shí),可診斷為高氨血癥,臨床表現(xiàn)為肌張力降低、驚厥發(fā)作、嘔吐、厭食蛋白傾向和**行為異常等。

       公開(kāi)資料顯示,Carbaglu是Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治療藥物,其有效成分卡谷氨酸是一個(gè)合成的N-乙酰谷氨酸(NAG)結(jié)構(gòu)類似物,由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)催化合成,是肝 臟線粒體中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1(CPS-1)的重要變構(gòu)激活劑。CPS-1是尿循環(huán)中的第一個(gè)酶,在將氨轉(zhuǎn)變成脲的過(guò)程中起著關(guān)鍵作用。Carbaglu通過(guò)激活CPS-1改善或恢復(fù)尿素循環(huán)的功能,并促進(jìn)氨解毒和尿素生成。

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