法國大型制藥公司賽諾菲正與德國Sirion生物技術(shù)公司合作，開發(fā)基于病毒載體的基因遞送技術(shù)。
2月23日，Sirion公司宣布，將與賽諾菲以及德國海德堡大學醫(yī)院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，開發(fā)新的改良組織選擇性腺相關病毒（AAV）載體，以提供更好、更安全的基因治療。合作的具體目標尚未明確提及，主要針對影響人體主要器官的疾病。但本次交易的財務狀況目前并未公開。
賽諾菲基因組醫(yī)學全球主管克里斯蒂安·穆勒（Christian Mueller）博士說：“這一合作關系為我們在重要的新興基因治療領域不斷擴大的技術(shù)工具箱增添了新的活力。利用我們在基于病毒的**和病毒載體制造方面的專業(yè)知識，以及格里姆教授的尖端AAV衣殼進化技術(shù)和Sirion在AAV載體制造方面的專業(yè)知識和能力，將使公司能夠更好地實現(xiàn)未滿足的醫(yī)療需求，并為基因組醫(yī)學中的藥物發(fā)現(xiàn)開辟新的前沿。”
另一個合作伙伴，格里姆（Dirk Grimm）教授是AAV生物學和應用領域的世界知名和開拓性科學家，其所在大學擁有創(chuàng)造下一代AAV載體的專有技術(shù)平臺。
幾年前，賽諾菲已經(jīng)開始加大了其在基因治療方面的努力，旨在利用其在**方面的專長，在這個競爭激烈的領域迎頭趕上，具體措施包括改造位于法國里昂附近的一個**設施，生產(chǎn)GMP級AAV。然而，2020年賽諾菲決定將一系列不需要的基因治療資產(chǎn)退回給了其合作伙伴Oxford Biomedica。
Sirion首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人克里斯蒂安·蒂里翁（Christian Thirion）博士補充道：“賽諾菲是一個理想的合作伙伴，在治療多種疾病和探索病毒載體作為一種治療方式方面，賽諾菲有著數(shù)十年的經(jīng)驗。具有改進療效的AAV載體能夠以高效、安全的低劑量和可擴展的治療候選物快速進入臨床試驗，并且能夠擴大基因治療的影響。”
兩年前，Sirion公司與Denali Therapeutics、Acucela和Orchard Therapeutics等其他合作伙伴簽訂過類似協(xié)議。
Sirion的基礎技術(shù)shRNA序列算法識別，在最近的項目中顯示，80%的項目成功地識別出了靶向shRNA序列，其敲除結(jié)果在90%以上。shRNA在細胞中的表達是通過使用病毒載體將shRNA傳遞到細胞來實現(xiàn)的。不同的病毒載體可用于將shRNA導入細胞，包括AAV、腺病毒和慢病毒。同時，Sirion的獨特BOOST? 產(chǎn)品為了特別提高病毒基因轉(zhuǎn)移到難以轉(zhuǎn)導的哺乳動物和嚙齒動物細胞的效率。病毒攝取量顯著增加而無**。
參考來源：Sanofi, following Denali, pens gene therapy pact with Sirion Biotech
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