日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美國FDA已經(jīng)接受該公司為口服鐮狀細胞貧血癥（SCD）療法voxelotor的新藥申請（NDA）。同時，F(xiàn)DA授予這一申請優(yōu)先審評資格，預(yù)計將在明年2月26日前作出回復(fù)。如果獲得批準，voxelotor將成為靶向血紅蛋白聚合過程的首款獲批療法。值得注意的是，F(xiàn)DA將使用加速批準通路對voxelotor進行審評，這意味著voxelotor可以依靠替代終點的表現(xiàn)獲得批準。
SCD是由于表達血紅蛋白β鏈的基因出現(xiàn)突變引起的遺傳性血液疾病。攜帶突變的基因會生成異常的鐮狀血紅蛋白（HbS）。在脫氧狀態(tài)下，HbS具有聚合或結(jié)合在一起的傾向，在紅細胞內(nèi)形成剛性棒狀結(jié)構(gòu)。聚合的棒狀結(jié)構(gòu)使紅細胞變成鐮刀狀并喪失彈性，可導(dǎo)致毛細血管和小血管的堵塞。從兒童期開始，SCD患者由于血液無法順暢流向器官，出現(xiàn)不可預(yù)知和反復(fù)發(fā)作的嚴重疼痛危機，常導(dǎo)致心理和身體殘疾。阻斷的血流，加上溶血性貧血（紅細胞的破壞），最終可能導(dǎo)致多器官損傷和早期死亡。
Voxelotor是一款每日口服一次的SCD創(chuàng)新療法，它通過增加血紅蛋白對氧的親和力達到療效。由于氧合鐮狀血紅蛋白不會聚合，voxelotor可防止紅細胞發(fā)生鐮狀改變以及血紅細胞的損毀。Voxelotor有著恢復(fù)正常血紅蛋白功能和改善氧氣輸送的潛力。Voxelotor曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定、孤兒藥資格、快速通道資格和罕見兒科疾病認定（rare pediatric disease designations）。
Voxelotor的申請是基于名為HOPE的3期臨床試驗結(jié)果。這一試驗結(jié)果已經(jīng)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）上發(fā)表。試驗結(jié)果表明，接受劑量為1500 mg的voxelotor患者組中59.5%的患者血紅蛋白水平提高超過1 g/dL。以往研究表明，血紅蛋白水平降低與負面臨床后果相關(guān)，而將血紅蛋白水平提高1 g/dL可能顯著降低SCD患者臨床并發(fā)癥和死亡率。
FDA在接受這一新藥申請的同時表示，目前不準備召開咨詢委員會會議，對voxelotor的新藥申請進行討論。
“FDA接受voxelotor的新藥申請并且授予其優(yōu)先審評資格，是這一在研療法開發(fā)過程中的重要里程碑。它體現(xiàn)了將這款創(chuàng)新療法盡早帶給SCD患者的重要性，”GBT公司總裁兼首席執(zhí)行官Ted W. Love博士說：“我們期待與FDA緊密合作，希望能夠早日改變SCD的治療模式。”
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