2019年8月27日，動脈網了解到，美國生物制藥公司Chrysalis BioTherapeutics（Chrysalis）宣布，其先導化合物TP508獲FDA和歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥資格認定，用于治療急性輻射綜合癥（ARS）。
ARS是一種由于患者在24小時內暴露于大劑量游離輻射下從而導致的癥候群，癥狀持續(xù)時間長達數個月?；颊卟∏檩p重及癥狀類型多取決于受輻射情況。劑量較小的輻射僅對人體消化系統(tǒng)產生影響，患者出現惡心、嘔吐和血指數下降相關癥狀。大劑量照射則會導致神經系統(tǒng)損傷，患者死亡率極高。目前用于ARS的常規(guī)手段為輸血和抗生素治療。
TP508是一種基于再生醫(yī)學開發(fā)的天然凝血酶多肽類藥物，可減輕癌癥放療對機體的影響。該藥物具有抗炎和抗細胞凋亡作用，可保護組織細胞，并刺激多種組織進行自我修復。人體組織修復臨床試驗證明，TP508具有安全性和有效性。
TP508最初用于治療皮膚和肌肉骨骼損傷。早期人體臨床試驗證明，該藥物對促進糖尿病足潰瘍愈合特別有效，并且能夠應對大規(guī)模傷亡和嚴重燒傷患者。目前，Chrysalis與美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬的國家過敏和傳染病研究所（NIAID）合作，以加快TP508的開發(fā)。
Chrysalis表示，TP508可能改變再生醫(yī)學的未來、拯救患者生命并改善數百萬人的生活質量。
FAD孤兒藥法案規(guī)定，治療罕見疾病的授權藥物將擁有特殊權利，包括藥物合格臨床測試的稅費減免和上市申請費減免等。對Chrysalis而言獲得孤兒藥資格認定是重要的一步，這將加快TP508的研發(fā)與上市。
Chrysalis成立于2009年，總部位于美國得克薩斯州，是一家私營生物制藥公司。該公司主要基于再生醫(yī)學研發(fā)藥物，開發(fā)創(chuàng)新的肽療法，以挽救患者生命并改善其生活質量。Chrysalis的研究團隊利用人體的再生信號分子來保護和激活內源性干細胞，從而修復受損組織器官。
Chrysalis執(zhí)行副總裁Laurie Sower博士說：“臨床前研究表明，TP508能逆轉輻射對血管和多個器官系統(tǒng)產生的影響，可顯著提升ARS患者存活率。”
Chrysalis總裁兼首席執(zhí)行官Darrell Carney博士說：“孤兒藥資格認定是TP508研發(fā)審批過程的一個重要環(huán)節(jié)。我們將加速開發(fā)這一ARS治療藥物，為患者提供創(chuàng)新治療方案。”
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