15日，致力于開發(fā)精準抗癌療法的Blueprint Medicines公司宣布，該公司為avapritinib向美國FDA遞交了新藥申請（NDA），用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者，或者作為四線GIST療法。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強力KIT和PDGFRA抑制劑。同時該公司要求FDA使用優(yōu)先審評處理這一申請。如果獲得優(yōu)先審評資格，這一新藥申請的審評時間將縮短到6個月。
GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結(jié)締組織中出現(xiàn)的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細胞，在胃部和小腸最為常見。大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變，導(dǎo)致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強。由于目前已有的療法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會導(dǎo)致對現(xiàn)有療法的抗性和疾病進展。
對于無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者來說，對基因突變的檢測是為他們定制個體化療法的關(guān)鍵。目前，KIT驅(qū)動的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后，如果疾病繼續(xù)進展，他們沒有獲批療法。而PDGFRα D842V驅(qū)動的GIST患者通常在接受已有療法3-4個月之后疾病會繼續(xù)進展。
Avapritinib是一款口服精準療法，它能夠強力、特異性抑制KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。這是一種靶向激酶激活構(gòu)象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。這一療法已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療攜帶PDGFRα D842V突變的無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者。
值得一提的是，去年基石藥業(yè)（CStone Pharmaceuticals）與Blueprint Medicines公司達成了獨家研發(fā)授權(quán)協(xié)議，獲得在中國研發(fā)和推廣avapritinib和其它候選藥物的權(quán)利。這款創(chuàng)新精準療法有望更早為中國患者造福。
日前在美國臨床腫瘤學(xué)會年會上，Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗數(shù)據(jù)。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時，客觀緩解率（ORR）達到86%。在作為四線療法治療GIST患者時，ORR達到22%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為10.2個月。
“攜帶PDGFRA外顯子18突變和4線GIST患者急需新的治療手段，”Blueprint Medicines公司首席醫(yī)學(xué)官Andy Boral博士說：“通過靶向GIST的驅(qū)動因子，avapritinib有潛力為這些患者提供精準治療選擇。”
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