相較于諾華脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法zolgensma有望在今年推出，其可能高達五百萬美元的價格引發(fā)了更大的行業(yè)關注。為這款昂貴的藥物上市做準備，諾華CEO Vas Narasimhan日前發(fā)出呼吁：美國進行藥品支付制度改革。
對于慢性疾病，目前的醫(yī)療體系是按“現(xiàn)收現(xiàn)付”模式制定的，但這不適用于有可能治愈疾病的單一療法。Narasimhan在CNBC評論中說：“這為評估zolgensma的益處和支付必要性提供了新的模式。我們需要一種新的模型來確定與長期護理成本和痛苦相比，新的可治愈性療法的價值。”
使用臨床和經(jīng)濟研究所（ICER）通常的成本效益門檻是，每質(zhì)量調(diào)整壽命年（QALY）15萬美元，該機構認為zolgensma的成本不應超過90萬美元。然而，諾華認為即使在更高的QALY標準下（甚至400萬-500萬美元之間），他們的基因療法也是有效的。
Narasimhan認為，評估藥物的價值容易，支付才是挑戰(zhàn)性的。
諾華和Bluebird等基因療法開發(fā)商提供了基于價值的定價選擇，即在藥物起效或分階段幾年后才接受全價。但目前的醫(yī)療補助和醫(yī)療保險制度并非為這些新的解決方案而設。Narasimhan表示：“國會應該澄清，可能有助于降低整體醫(yī)療成本的基于價值的支付方式不會無意引發(fā)政府價格報告或反回扣條款。”
日后，昂貴的基因療法和細胞療法會越來越多，據(jù)Narasimhan透露，現(xiàn)階段針對100多種嚴重疾病開發(fā)的基因療法有約300種，到2025年，F(xiàn)DA預計每年將批準其中的10-20種。
Evercore ISI分析師Josh Schimmer在給客戶的一份報告中表示：“如果這種溢價價格繼續(xù)下去，隨著更多患者接受治療，支付系統(tǒng)距離崩潰為時不遠了，總體醫(yī)療成本也將變得過于沉重。當那一天到來時，昂貴的孤兒療法將受到審查，并導致監(jiān)管方的改變。”
Schimmer同時表示：“即使諾華最終可能會給出令人驚訝的價格，但總體算下來，Zolgensma仍然比一些每年花費40萬美元的藥物便宜。但需要各種各樣的調(diào)整，比如貨幣的時間價值，以及可能發(fā)生的潛在的仿制和專利懸崖”。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
參考來源：Novartis CEO calls for new drug payment model ahead of Zolgensma launch
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