4月4日，由基因編輯界的領軍人物張鋒博士創(chuàng)建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰(zhàn)略性合作和交叉授權許可協(xié)議。兩家公司將各自在基因編輯和細胞療法方面上的專長和優(yōu)勢進行整合，以期發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、制造新型的基因工程化細胞療法。
依據協(xié)議，兩家公司將互相授權對方非獨家地使用CRISPR基因組編輯技術和誘導性多能干細胞（iPSCs）技術平臺，旨在創(chuàng)建新型的，經CRISPR基因組編輯技術改造的異體多能干細胞（PSC）細胞系，以期在公司的多個相關領域（癌癥、神經病學，心 臟病學和免疫學）開發(fā)出工程化的獨特通用型細胞療法。
專精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術的Editas在2013年成立，該公司的使命是將基因組編輯技術轉化為新的藥物和療法，在基因水平上對導致多種疾病的源頭進行糾錯。
BlueRock的誘導性多能干細胞（iPSCs）平臺示意圖（圖片來源：BlueRock官網）
結合最新干細胞技術與卓越的細胞分化方案，開發(fā)突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標是開發(fā)“超一流”的iPSC療法，以期治愈多種疾病。iPSC技術基于日本京都大學教授、諾貝爾獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授的發(fā)明，BlueRock已經獲得了這一技術的授權。
iPSC技術使得研究人員可以用一個人的皮膚細胞、血細胞或者其它細胞進行重新編碼，將它們轉化為iPSCs，進而分化為肝細胞、神經細胞或是其他任何需要再生的細胞。這種個體化的疾病治療方法不僅可以規(guī)避免疫排斥的風險，還能避免使用胚胎干細胞帶來的倫理方面的爭議。iPSCs技術具有成功解決一些最富挑戰(zhàn)性疾病的潛力。BlueRock的初始項目之一是在心 臟病發(fā)作（心肌梗死，MI）或患有慢性心力衰竭的患者中，通過用iPSC衍生的心肌細胞促進心肌再生，恢復受損心 臟的心電和收縮功能。
BlueRock的產品研發(fā)管線（圖片來源：BlueRock官網）
BlueRock首席執(zhí)行官Emile Nuwaysir博士表示：“BlueRock和Editas對基因工程化細胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿激情地致力于為那些有未滿足醫(yī)療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對能與擁有世界一流團隊的Editas合作而感到激動，并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發(fā)管線，并幫助進一步鞏固兩家公司在各自領域的領先地位。”
Editas臨時首席執(zhí)行官Cindy Collins博士表示：“我們相信細胞療法與CRISPR基因組編輯技術的結合將有潛力改變異體細胞療法的游戲規(guī)則。Editas對于本次合作感到激動，因為經過基因組編輯的iPSCs有潛力加快為多種嚴重疾病帶去變革性療法的進程。”
參考資料：
[1] Editas Medicine and BlueRock Therapeutics Enter Strategic Research Collaboration and Cross-Licensing Agreement to Combine Genome Editing and Cell Therapy Platforms. Retrieved April 3, 2019, from http://www.globenewswire.com/news-release/2019/04/03/1796045/0/en/Editas-Medicine-and-BlueRock-Therapeutics-Enter-Strategic-Research-Collaboration-and-Cross-Licensing-Agreement-to-Combine-Genome-Editing-and-Cell-Therapy-Platforms.html
[2] [2] Editas and BlueRock join forces — and platform technologies — on a new wave of engineered cell therapies. Retrieved April 3, 2019, from https://www.biopharma-reporter.com/Article/2016/12/13/Bayer-to-be-cell-therapy-player-through-225m-stem-cell-JV
[3] 2018年北美生物科技新銳20強，中國團隊占3席. Retrieved April 3, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/t6qB0jXiGVW0yDODN4IH8A
[4] BlueRock Therapeutics官網. Retrieved April 3, 2019, from https://bluerocktx.com/
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