半年前，我們刊登了全球神經(jīng)纖維瘤大會的消息。一經(jīng)刊出，許多患者朋友在文章后留言，詢問相關新藥的研發(fā)進展。在今天這篇文章中，我們將結合藥明康德合作伙伴兒童腫瘤基金會（Children's Tumor Foundation）的一篇研究報告，與各位讀者分享這一領域的最新研發(fā)動態(tài)。
什么是神經(jīng)纖維瘤??？
神經(jīng)纖維瘤?。╪eurofibromatosis）簡稱NF，是一種遺傳性疾病，主要癥狀是導致患者的神經(jīng)生長腫瘤。從發(fā)病率上看，它屬于罕見病的范疇——大約每3000個新生兒里，會有1人患有這種疾病。盡管發(fā)病率不高，但在全球范圍內，它的患者總數(shù)依然不容小視。據(jù)估計，全世界共有250萬名NF患者，且不分人群、性別、或是種族。
盡管發(fā)病率不高，但全世界范圍內的NF患者總數(shù)并不少（圖片來源：Children's Tumor Foundation）
具體細分的話，NF又可以分為三種類型，即1型NF，2型NF，以及神經(jīng)鞘瘤。這些疾病會引起失明、失聰、骨骼畸形、毀容、學習障礙、以及傷殘性疼痛等問題，嚴重影響患者的生活質量。然而這種疾病至今尚無治愈方法。
MEK抑制劑的臨床進展
但研究人員們相信，距離首款治療神經(jīng)纖維瘤的新藥獲批，或許已經(jīng)不遠了。這一樂觀的判斷，來自過去幾年里，MEK抑制劑在1型NF治療中充滿潛力的表現(xiàn)。
2016年，頂尖醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上發(fā)表的一項早期研究，讓我們看到了希望。這項研究評估的是selumetinib治療兒童1型NF的可能性——這款新藥分子能夠選擇性地抑制MEK1和MEK2，從而讓失調的RAS信號通路恢復正常，緩解患者的病情。在這項1期臨床試驗中，24名兒童接受了selumetinib的治療。研究發(fā)現(xiàn)，這款分子在兒童體內的藥代動力學數(shù)據(jù)和成人數(shù)據(jù)很類似，而最常見的副作用為痤瘡樣皮疹、胃腸道不適、以及肌酸激酶的水平升高（無癥狀）。在療效方面，有17名患者（71%）出現(xiàn)了部分緩解，腫瘤體積縮小幅度超過20%。這些早期安全性數(shù)據(jù)和治療數(shù)據(jù)彰顯了selumetinib的潛力。
Selumetinib能成為首款神經(jīng)纖維瘤治療方案嗎？（圖片來源：Anypodetos [CC0]）
2018年，selumetinib的2期臨床試驗也得到了公布。這一次，50名兒童患者接受了治療，其中有36位患者的腫瘤體積縮小了20%以上，達到部分緩解。這一比例為72%，與1期臨床試驗的71%幾乎相同，表明了這款藥物療效的可重復性。此外，大部分臨床緩解的持續(xù)時間都超過了半年。這些結果也進一步證實了這款藥物給患者帶來的改變。
從實驗室到患者身邊
在今年2月發(fā)表的一篇論文中，兒童腫瘤基金會匯總了為了帶來第一款神經(jīng)纖維瘤新藥，學術界、產(chǎn)業(yè)界、以及其他機構所共同做的努力。
首先是大量科研經(jīng)費。在2006到2017年期間，研究MEK抑制劑以治療1型NF的科研經(jīng)費總和超過了1億美元，為推動基礎研究和臨床研發(fā)提供了寶貴的資金。
治療神經(jīng)纖維瘤的經(jīng)費已經(jīng)超過了1億美元（圖片來源：參考資料[2]）
其次是更多的藥物。該論文指出，在selumetinib之外，還有3款MEK抑制劑進入了臨床試驗階段，它們分別是PD0325901、trametinib（GSK1120212，Mekinist）、以及binimetinib（ARRY-438162，MEK162）。在論文發(fā)表時，臨床試驗的數(shù)目達到了19項。這些臨床管線，都有望鋪就通往成功的道路。
我們期待在多方的共同努力下，這些臨床試驗能夠進展順利，讓首款治療神經(jīng)纖維瘤的新藥早日來到患者身邊，改善他們的生活！
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