近日，美國罕見疾病組織諾德（NORD）宣布，授予生物制藥公司Dompé2019年行業(yè)創(chuàng)新獎。該公司主打產品Oxervate滴眼液，用于治療神經營養(yǎng)性角膜炎（NK），于2018年8月獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）批準，這也是FDA批準的首款治療NK的藥物。
Dompé是一家總部位于意大利米蘭的生物制藥公司，專注于為患病人數(shù)多且缺乏標準治療方案的各類疾病開發(fā)創(chuàng)新方案，研究領域包括糖尿病、器官移植、眼病和腫瘤等。該公司在全球擁有700名員工，在阿爾巴尼亞、法國、德國、英國、西班牙和美國（紐約）設有辦事處。
角膜是人體中密度的受神經支配的組織，每平方毫米約有7000個神經末梢。角膜神經通過產生名為神經營養(yǎng)因子的可溶性因子，結合眨眼和撕裂反射來維持眼表健康。
而神經營養(yǎng)性角膜炎就是由于角膜感覺喪失而引起的一種退行性疾病，與三叉神經（負責眼解剖和功能的神經之一）損害有關，這種損害可能導致角膜敏感性喪失，嚴重時可導致角膜變薄、潰瘍和穿孔，影響患者的視力。雖然神經營養(yǎng)性角膜炎的發(fā)病率很低，每1萬人中罹患該病的患者不到5個，但其對患者的影響是毀滅性的，通常需要手術干預，且術后風險仍然很大。
Oxervate是一種治療神經營養(yǎng)性角膜炎的局部用溶液，每2小時給藥，每天6次，持續(xù)8周。研究顯示，72%的患者在8周內完成了角膜愈合，相比之下，沒有使用Oxervate滴眼液治療的患者愈合度僅為28%。
Oxervate包含的主要活性藥物成分Cenegermin是一種人類神經生長因子(NGF)重組形式，發(fā)現(xiàn)者是諾貝爾獎獲得者Rita Levi Montalcini。該種蛋白質由人體天然產生，參與神經細胞的發(fā)育、維護和生存。
Dompé董事長Sergio Dompé說：“我們通過DNA重組技術，在細菌中引入一條基因，讓細菌生產人類神經生長因子，從而修復角膜損傷。這一方法率先實現(xiàn)了將神經生長因子轉化為治療藥物，幫助患者降低手術帶來的風險，只需按時按量使用Oxervate滴眼液，就可以治愈NK。”
NORD總裁兼首席執(zhí)行官Peter L.Saltonstall也表示：“在美國，有3000萬人受罕見疾病的困擾。我們一直致力于為罕見病尋求治療方案。我們感謝Dompé為罕見疾病患者和護理人員做出的貢獻，希望Dompé在獲得行業(yè)創(chuàng)新獎之后，繼續(xù)在孤兒疾病領域提供更多的突破性治療方案。”
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