全球領 先的開放式生物制藥技術平臺公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）的合作伙伴Amicus（納斯達克股票代碼：FOLD）近日宣布，公司用于治療晚發(fā)型龐貝氏癥的新一代療法AT-GAA（ATB200/AT2221）獲美國FDA授予突破性療法認定。藥明生物對此表示熱烈祝賀。
龐貝氏癥是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的一種遺傳性溶酶體貯積癥（LSD）。AT-GAA是首 個獲得突破性療法認定的龐貝氏癥在研療法。
AT-GAA項目于2012年在藥明生物平臺上從一個"主意"誕生，在公司全球領 先生物制藥技術及強勁產能實力的支持下，目前已順利進入三期臨床試驗階段。不久前，藥明生物與Amicus達成獨家商業(yè)化生產戰(zhàn)略合作，成為ATB200項目商業(yè)化階段的獨家原液生產合作伙伴和主要制劑供應合作伙伴，通過全球雙重供應策略為其提供高質量生產服務。
"我們對Amicus取得這項激動人心的里程碑表示祝賀，"藥明生物CEO陳智勝博士表示，"我們很榮幸通過藥明生物世界一流技術能力和強勁產能實力賦能Amicus這樣的創(chuàng)新合作伙伴。公司對確保ATB200在全球市場的供應充滿信心，衷心祝愿此項目盡早獲批上市，造福全球病患。"
值得一提的是，這是藥明生物賦能合作伙伴開發(fā)的第二個收獲突破性療法認定的產品。艾滋病治療抗體Trogarzo?是藥明生物賦能合作伙伴開發(fā)的首 個獲得突破性療法認定的產品，于2018年3月獲美國FDA批準上市，也是藥明生物首 個商業(yè)化生產項目。
關于AT-GAA
AT-GAA由一種碳水化合物結構優(yōu)化的獨特重組人酸α-葡糖苷酶（rhGAA）ATB200和藥物伴侶AT2221組成。臨床前研究顯示，ATB200與組織酶水平升高，肌肉糖原水平降低以及肌肉力量增強相關。一項全球臨床Ⅱ/Ⅲ期研究（ATB200-02）正在評估AT-GAA的安全性、耐受性及藥代動力學和藥效學情況。
Amicus在晚發(fā)型龐貝氏癥成人患者中開展的另一項為期52周、雙盲、隨機全球Ⅲ期臨床研究PROPEL（ATB200-03）旨在對比AT-GAA與目前標準療法酶替代療法（ERT）阿葡糖苷酶的療效、安全性和耐受性。
關于Amicus
Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家致力于為罕見代謝疾病患者發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供高質量創(chuàng)新藥的全球性生物技術公司。公司立足于"以患者為中心"，針對罕見代謝疾病打造了強大的先進在研產品線。
關于藥明生物
藥明生物（股票代碼：2269.HK）作為一家中國香港上市公司，是全球領 先的開放式、一體化生物制藥能力和技術賦能平臺。公司為全球生物制藥公司和生物技術公司提供全方位的端到端研發(fā)服務，幫助任何人、任何公司發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及生產生物藥，實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產的全過程，加速全球生物藥研發(fā)進程，降低研發(fā)成本，造福病患。截至2018年6月30日，在藥明生物平臺上研發(fā)的綜合項目達187個，包括98個處于臨床前研究階段，78個在臨床早期（I期，II期）階段，10個在后期臨床（III期）以及1個在商業(yè)化生產階段。預計到2021年，公司在中國、愛爾蘭、新加坡、美國規(guī)劃的生物制藥生產基地合計產能約22萬升，這將有力確保公司通過健全強大的全球供應鏈網絡為客戶提供符合全球質量標準的生物藥。
消息來源：藥明生物
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