石藥集團(tuán)于2018年3月11日晚間公布，石藥集團(tuán)開(kāi)發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定。
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，俗稱(chēng)“漸凍人癥”。這是一種罕見(jiàn)性疾病，多見(jiàn)于40～50歲的男性，其病因至今不明，醫(yī)學(xué)認(rèn)為部分病例與遺傳及基因缺陷有關(guān)。漸凍人癥是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞進(jìn)行性退化，導(dǎo)致的四肢、軀干、胸部腹部肌肉逐漸無(wú)力和萎縮，以及言語(yǔ)、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。
全球漸凍人癥發(fā)病率很低，但對(duì)患者的生活質(zhì)量及生命構(gòu)成極大的威脅。盡管2017年“全球漸凍人日”之前，美國(guó)FDA日批準(zhǔn)了日本田邊三菱公司的依達(dá)拉奉用于治療漸凍人癥，此外還有美國(guó)FDA和歐盟第一個(gè)批準(zhǔn)用于治療ALS的藥物利魯唑（Rilutek），臨床用藥乃是鳳毛麟角；在我國(guó)鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子注射劑和單唾液酸四己糖神經(jīng)節(jié)苷脂（GM-1）也擴(kuò)展用于“漸凍人癥”的治療；總體來(lái)說(shuō)，仍然是個(gè)極為青澀的市場(chǎng)。
丁苯酞?jiǎng)︼@偏峰
石藥集團(tuán)開(kāi)發(fā)的丁苯酞軟膠囊2005年獲得國(guó)家食藥監(jiān)總局的生產(chǎn)批文，用于治療腦中風(fēng)患者輕、中度急性缺血性腦卒中，商品名為恩必普。經(jīng)過(guò)公司辛苦卓絕的努力，2010年在國(guó)內(nèi)城市樣本醫(yī)院用藥市場(chǎng)已突破億元，尤其是2010年丁苯酞氯化鈉注射液上市后有了長(zhǎng)足邁進(jìn)。
“恩必普”是我國(guó)第三個(gè)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的國(guó)家一類(lèi)新藥，在全球86個(gè)國(guó)家受到專(zhuān)利保護(hù)。2015年開(kāi)始在中國(guó)已進(jìn)行了“丁苯酞”用于治療ALS的臨床研究。與此同時(shí)，石藥集團(tuán)已與美國(guó)和韓國(guó)兩家知名公司，簽署了恩必普軟膠囊在歐美和韓國(guó)市場(chǎng)的專(zhuān)利使用權(quán)轉(zhuǎn)讓協(xié)議。
據(jù)中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心數(shù)據(jù)顯示，2016年國(guó)內(nèi)22個(gè)重點(diǎn)城市樣本醫(yī)院丁苯酞的用藥金額為6.90億元，同比上一年增長(zhǎng)了27.84%。在TOP200強(qiáng)榜單上，從2015年的第69位提前到60位。據(jù)2017年1～3季度數(shù)據(jù)測(cè)算，2017年丁苯酞的用藥金額為8.35億元。
丁苯酞氯化鈉注射液是國(guó)際上首個(gè)作用于急性缺血性腦卒中多個(gè)病理環(huán)節(jié)的創(chuàng)新藥物。丁苯酞氯化鈉注射液相對(duì)于軟膠囊更適合于急性缺血性腦卒中患者早期使用，對(duì)于急性缺血性腦卒中患者，可以不受溶栓治療窗的限制，可改善缺血區(qū)腦灌注，改善神經(jīng)功能缺損程度，挽救半暗帶腦細(xì)胞。據(jù)公司年報(bào)，2016年在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端以及中國(guó)城市零售藥店終端丁苯酞的合計(jì)銷(xiāo)售額29.26億元，預(yù)計(jì)2018年全年國(guó)內(nèi)丁苯酞市場(chǎng)將近超50億元規(guī)模。
丁苯酞獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格認(rèn)定后，在美國(guó)可享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，以及最多高達(dá)50%研發(fā)費(fèi)的稅務(wù)減免，極大的拓寬了學(xué)術(shù)交流及市場(chǎng)空間。
依達(dá)拉奉的新機(jī)遇
依達(dá)拉奉是一種腦保護(hù)劑（自由基清除劑）。臨床上多用于阻止腦梗塞的進(jìn)展，緩解其伴隨的神經(jīng)癥狀，抑制遲發(fā)性神經(jīng)元死亡和脂質(zhì)過(guò)氧化，清除自由基，從而抑制腦細(xì)胞、血管內(nèi)皮細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞的氧化損傷。
依達(dá)拉奉是2001年日本三菱制藥公司研制上市的新藥。2003年美國(guó)《缺血性腦卒中患者的早期處理指南》和2004年日本的《腦卒中治療指導(dǎo)原則》確認(rèn)是唯一經(jīng)大規(guī)模臨床試驗(yàn)證實(shí)有效的的神經(jīng)保護(hù)劑。
2017年5月5日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了田邊三菱的依達(dá)拉奉用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥，即漸凍人癥。是22年來(lái)首個(gè)批準(zhǔn)的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的新藥，用藥后可以延緩漸凍人身體機(jī)能下降。
據(jù)IMS公司數(shù)據(jù)顯示，2010年全球日本三菱的依達(dá)拉奉市場(chǎng)達(dá)到頂峰的3.52億美元，隨后幾年的銷(xiāo)售額一直為1億多美元。美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于漸凍人治療后，將提升依達(dá)拉奉市場(chǎng)地位。
2003年新型的自由基清除型腦保護(hù)劑依達(dá)拉奉由先聲藥業(yè)率先研發(fā)成功，商品名必存，適用于改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動(dòng)能力和功能障礙。迄今為止，CFDA頒發(fā)了15家原料12家注射劑生產(chǎn)批文。
據(jù)中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心數(shù)據(jù)顯示，2016年國(guó)內(nèi)22個(gè)重點(diǎn)城市樣本醫(yī)院依達(dá)拉奉用藥金額7.70億元，同比上一年增長(zhǎng)了16.07%；從2015年的TOP200強(qiáng)榜單的53位提前到42位。據(jù)2017年1～3季度數(shù)據(jù)測(cè)算，2017年依達(dá)拉奉的用藥金額為8.68億元的規(guī)模。
依達(dá)拉奉市場(chǎng)TOP5品牌是南京先聲的“必存”占據(jù)57.47%，吉林博大的“易達(dá)生”占據(jù)14.51%，揚(yáng)子江南京海陵的“依風(fēng)”占據(jù)6.22%，國(guó)藥國(guó)瑞瑞的“依達(dá)”占據(jù)了5.10%，昆明積大的“積華尤敏”占據(jù)了4.67%，其它進(jìn)入醫(yī)院市場(chǎng)的七家占據(jù)了12.03%的份額。
利魯唑-老驥伏櫪
利魯唑是賽諾菲安萬(wàn)特公司開(kāi)發(fā)的藥物，1996年美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Rilutek。1999年賽諾菲安萬(wàn)特公司的利魯唑片劑在中國(guó)上市，商品名“力如太”。利魯唑是是第一個(gè)獲美國(guó)FDA和歐盟批準(zhǔn)用于治療ALS的藥物。也是目前唯一公認(rèn)對(duì)緩解ALS進(jìn)展有效的藥物，可改善病人生存狀態(tài)，卻無(wú)法阻止ALS病情的發(fā)展。
利魯唑通過(guò)抑制腦內(nèi)神經(jīng)遞質(zhì)（谷氨酸及天冬氨酸）的釋放，抑制興奮性氨基酸的活性及穩(wěn)定電壓依賴(lài)性鈉通道的失活狀態(tài)來(lái)表現(xiàn)其神經(jīng)保護(hù)作用。研究證明利魯唑可減少興奮性遞質(zhì)的**作用，增加細(xì)胞的存活率來(lái)達(dá)到治療的目的。目前，利魯唑片劑是國(guó)內(nèi)漸凍人癥臨床上主要藥物。 國(guó)產(chǎn)利魯唑由魯南貝特、江蘇恩華、萬(wàn)特(海南)等三家生產(chǎn)，從而構(gòu)成了進(jìn)口與國(guó)產(chǎn)四家壟斷市場(chǎng)的格局。
據(jù)中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心數(shù)據(jù)顯示，2016年國(guó)內(nèi)22個(gè)重點(diǎn)城市樣本醫(yī)院利魯唑口服制劑用藥金額為1160萬(wàn)元，同比上一年下滑了10%。其中Aventis Pharma公司的“力如太”片劑占據(jù)了81.10%，魯南貝特的膠囊劑“協(xié)一力”占據(jù)了15.90%，江蘇恩華的利魯唑片占據(jù)了2.99%，萬(wàn)特（海南）的“萬(wàn)全力太”所占份額較少。
展望2018年，隨著丁苯酞、依達(dá)拉奉在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）治療領(lǐng)域的推進(jìn)，將給治療漸凍人癥帶來(lái)了希望。
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