新聞事件
今天美國生物技術公司Bellicum宣布其核心產品、輔助異體干細胞移植細胞療法、T細胞療法BPX-501在臨床試驗中造成三例腦損傷，其所有美國臨床試驗被叫停，但該產品在歐洲的BP-004臨床試驗沒有受到影響。迄今BPX-501已經用于240多人的治療，雖然此前也有其它異體干細胞移植、rimiducid類似物發(fā)生腦損傷的報道，但因為病人感染、干細胞移植失敗歷史、免疫抑制等復雜因素影響這個嚴重副作用未必是BPX-501引起。盡管如此Bellicum股票今天收盤后應聲下滑近40%。
藥源解析
干細胞移植是治療一些血液疾病包括腫瘤的重要手段。自體或完全匹配的異體移植風險較小，但部分匹配的異體移植風險較大。BPX-501采用一種叫做CaspaCIDe?的技術。該技術把供體T細胞用基因技術引入一個自殺機制，即令T細胞表達一種胱天蛋白酶（caspase）。這個酶再接上一個與一個叫做rimiducid的化合物結合區(qū)，這個結合區(qū)遇到rimiducid會二聚激活胱天蛋白酶，從而誘導細胞凋亡。CID就是英文化學誘導二聚的縮寫。T細胞移植可以控制干細胞移植的感染等副作用，但可能造成異體排除。加上這個自殺裝置理論上可以令整個療法更安全。
但是今天的事件說明這樣巧妙的設計并不能保證就真正安全。雖然現在還不能說腦損傷就是來自BPX-501，很多其它藥物、包括CAR-T也發(fā)生過腦損傷，但是這個技術確實可能有一些沒有想到或尚不理解的副作用。Bellicum還有另一個在CAR-T中使用叫做iMC的分子開關技術，用在實體瘤CAR-T的開發(fā)。經過今天這一折騰Bellicum的市值已經不到2億美元，和以百億被收購、開發(fā)沒有開關CAR-T藥物的Kite、Juno不可同日而語。
高新技術是現在生物制藥熱捧的投資方向，但是現實經常比理論復雜的多，任何顛覆性新技術要轉化成高附加值產品都難免經歷諸多磨難。最近異常火爆的基因療法今天因為James Wilson發(fā)表的一篇文章也受到沖擊，所有主要基因療法企業(yè)都有5%左右下滑。該文發(fā)現高劑量AAV在猴子和豬產生嚴重肝和血液**。另一個熱門技術CRISPR前一陣有研究發(fā)現在體內產生中和抗體，也令開發(fā)CRISPR療法企業(yè)當天損失10%左右市值。
這些高新技術雖然總的來說長期前景看好，但在規(guī)定時間、規(guī)定地點價值卻可能有天壤之別。任何一個特定技術都隨時可能一步登天（如Kite）、也可能折戟沉沙，所以小的風吹草動都可能令股票大幅波動。這是一個需要鋼鐵神經的投資領域。
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