2017年02月23日，來(lái)那度胺原研廠家celgene宣布，F(xiàn)DA已擴(kuò)大批準(zhǔn)Revlimid（來(lái)那度胺）10mg膠囊的新適應(yīng)癥，用于多發(fā)性骨髓瘤患者接受自體同源干細(xì)胞移植（auto-HSCT）后的維持治療，這也使得來(lái)那度胺成為FDA批準(zhǔn)的唯一一個(gè)自體同源干細(xì)胞移植后的維持控制藥物，事實(shí)上，2017年01月，歐盟下屬的人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）同樣給出積極建議，推薦批準(zhǔn)來(lái)那度胺作為auto-HSCT術(shù)后的維持用藥，這對(duì)于來(lái)那度胺市場(chǎng)地位的鞏固具有重要意義，文章關(guān)注超級(jí)重磅炸 彈來(lái)那度胺的逆襲成長(zhǎng)之路，并對(duì)此次適應(yīng)癥擴(kuò)展背后的核心數(shù)據(jù)予以了適當(dāng)?shù)慕庾x。
一．"度胺"藥物的洗白：從臭名昭著的沙利度胺到"重磅炸 彈"來(lái)那度胺
說(shuō)到"度胺"，也許很多人第一個(gè)想到的并不是來(lái)那度胺而是臭名昭著的沙利度胺，這個(gè)世界上10000多個(gè)家庭的噩夢(mèng)。1954年，沙利度胺（又稱反應(yīng)停）曾被廣泛應(yīng)用于孕期孕吐的治療，然而事實(shí)證明藥物具有非常嚴(yán)重的致畸作用，能夠?qū)е聥雰憾讨钙樾?海豹兒)，因此該藥物于1961年被全面禁售，世界范圍內(nèi)10000名海豹兒也成為受害者和家庭的一大負(fù)擔(dān)，事件成為醫(yī)藥界一個(gè)臭名昭著的負(fù)面典型，自此之后，藥物不良反應(yīng)，尤其是特殊**受到前所未有的關(guān)注，藥物安全性的評(píng)價(jià)體系得到極大的完善。
研究發(fā)現(xiàn)，雖然沙利度胺具有非常嚴(yán)重的致畸型傾向（這里的致畸是針對(duì)孕婦），然而藥物在某些疾病的控制中顯示出非常驚喜結(jié)果，例如，沙利度胺在麻風(fēng)性結(jié)節(jié)性紅斑、多發(fā)性骨髓瘤治療中療效顯著，此文來(lái)那度胺便是沙利度胺經(jīng)過(guò)結(jié)構(gòu)改造而得到的（如下圖），有效降低了藥物的不良反應(yīng)，來(lái)那度胺自2005年12月批準(zhǔn)用于多發(fā)性骨髓瘤以來(lái)，已經(jīng)完成完美逆襲，華麗轉(zhuǎn)身為響當(dāng)當(dāng)?shù)闹匕跽?彈級(jí)藥物，市場(chǎng)表現(xiàn)令人驚嘆。
截至目前，Celgene公司研發(fā)的來(lái)那度胺已經(jīng)有數(shù)個(gè)適應(yīng)癥獲批臨床（總結(jié)如下表）
來(lái)那度胺上市以來(lái)，銷(xiāo)售業(yè)績(jī)逐步攀升，已經(jīng)成長(zhǎng)為一款重磅炸 彈級(jí)藥物，并逐步成為多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域內(nèi)的絕對(duì)霸主。筆者也曾撰文《強(qiáng)生多發(fā)性骨髓瘤新藥升級(jí)之旅正式開(kāi)啟Darzalex三聯(lián)療法獲EMA積極建議》分析了來(lái)那度胺在多發(fā)性骨髓瘤市場(chǎng)中的優(yōu)勢(shì)地位，來(lái)那度胺銷(xiāo)售數(shù)據(jù)也是一路飄升，fiercepharma，evaluatepharma對(duì)該藥物的的未來(lái)銷(xiāo)售預(yù)期給予相當(dāng)積極的評(píng)價(jià)。
二．來(lái)那度胺新適應(yīng)癥獲批 重磅炸 彈藥物繼續(xù)發(fā)力
《2016年最火爆藥物top50 修美樂(lè)一騎絕塵 獲5冠王》文章中曾經(jīng)對(duì)比分析了全球 top50的暢銷(xiāo)藥，來(lái)那度胺成為top10中為數(shù)不多的一款小分子藥物，而此次來(lái)那度胺新適應(yīng)癥獲批將會(huì)進(jìn)一步鞏固其市場(chǎng)地位。事實(shí)上，來(lái)那度胺的新適應(yīng)癥獲批是基于兩項(xiàng)針對(duì)接受自體同源干細(xì)胞移植的患者(autologous stem cell transplant，ASCT)III期臨床試驗(yàn)的核心數(shù)據(jù)，筆者總結(jié)如下：
來(lái)那度胺在接受自體同源干細(xì)胞移植的患者控制中顯示出優(yōu)勢(shì)，極有可能成為標(biāo)準(zhǔn)療法，來(lái)那度胺的一步步升級(jí)同時(shí)也必將造?；颊摺?/p>
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