奧馬環(huán)酮通過抑制Nrf2蛋白的泛素化降解,維持其穩(wěn)定水平,激活抗氧化反應通路,直接針對FRDA的核心病理機制。作為首個獲批的FRDA疾病修正療法,該藥曾獲孤兒藥、快速通道、優(yōu)先審評及兒科罕見病資格認證,標志著從對癥支持到靶向病因治療的里程碑式突破。
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