 
                            名稱:利司撲蘭
Name:Risdiplam
CAS No.:1825352-65-5
狀態(tài):中試
分類:罕見病SMA
標準:
其他信息:利司撲蘭作為靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物,可通過雙位點特異性結合SMN2前體mRNA,以產(chǎn)生足量的功能性蛋白。同時,利司撲蘭可穿透血腦屏障,分布于中樞和外周組織,全身性增加SMN蛋白水平,相比單獨作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)實現(xiàn)更多獲益。
 AI產(chǎn)品描述:
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